Sangamo Therapeutics gibt bekannt, dass die FDA den Antrag auf fortlaufende Einreichung des BLA für ST-920 zur Behandlung der Fabry-Krankheit angenommen hat

Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), ein Unternehmen für Genommedizin, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Antrag von Sangamo auf fortlaufende Einreichung und Prüfung des Zulassungsantrags für Biologika (BLA) für Isaralgagene Civaparvovec, oder ST-920, ein vollständig im Besitz des Unternehmens befindliches experimentelles Gentherapeutikum zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Fabry, angenommen hat.

Diese Annahme folgt auf ein Treffen von Sangamo mit der FDA im Oktober 2025, bei dem das vorgeschlagene Wirksamkeits- und Sicherheitsdatenpaket für Isaralgagene Civaparvovec diskutiert wurde. In dem Protokoll dieses Treffens bekräftigte die FDA unter anderem ihre im Oktober 2024 getroffene Vereinbarung, die eGFR-Steigung als Endpunkt zur Unterstützung eines beschleunigten Zulassungsverfahrens zu verwenden.

„Wir freuen uns, dass unsere fortlaufende Einreichung und unser Antrag auf Überprüfung von der FDA angenommen wurden, nachdem wir kürzlich ein Treffen zur Erörterung des vorgeschlagenen Wirksamkeits- und Sicherheitsdatenpakets hatten“, sagte Dr. Nathalie Dubois-Stringfellow, Chief Development Officer bei Sangamo. „Wir sind begeistert vom Potenzial von ST-920, eine potenziell transformative Behandlung für Patienten mit Morbus Fabry zu bieten, und freuen uns darauf, noch in diesem Quartal mit der fortlaufenden Einreichung des BLA-Antrags zu beginnen.“

Sangamo präsentierte im September auf dem International Congress of Inborn Errors of Metabolism 2025 (ICIEM2025) detaillierte klinische Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-1/2-Studie STAAR, die das Potenzial von Isaralgagene Civaparvovec als einmalige, dauerhafte Behandlung der zugrunde liegenden Pathologie der Fabry-Krankheit belegen, um bedeutende klinische Vorteile für mehrere Organe zu erzielen, die über die aktuellen Behandlungsstandards hinausgehen. Darüber hinaus zeigte die STAAR-Studie bei allen dosierten Patienten in der Studie nach 52 Wochen eine positive mittlere annualisierte geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR), die nach Zustimmung der FDA als primäre Grundlage für die Zulassung dienen wird.

Isaralgagene civaparvovec wurde von der FDA als Orphan Drug, Fast Track und RMAT ausgewiesen, von der Europäischen Arzneimittelagentur als Orphan Medicinal Product und PRIME-fähig eingestuft und von der britischen Arzneimittelzulassungsbehörde als Innovative Licensing and Access Pathway anerkannt.

Sangamo plant, im vierten Quartal 2025 mit der schrittweisen Einreichung des BLA-Antrags bei der FDA im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens zu beginnen.

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