Nouveau médicament de la maladie de Gaucher de Sanofi et Genzyme recommandé par le CHMP

Sanofi et Genzyme ont annoncé que leur nouveau traitement de la maladie de Gaucher Cerdelga a été recommandé pour approbation réglementaire européen.

Comité de l'Agence européenne des médicaments pour des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis positif sur l'approbation du traitement par voie orale pour certains adultes vivant avec la maladie de Gaucher de type 1, avec une décision définitive attendue dans les prochains mois.

Les données du programme de développement clinique Cerdelga a démontré l'innocuité et l'efficacité du médicament. Ce était le plus grand programme d'études jamais réalisées pour la maladie de Gaucher, avec environ 400 patients traités dans 29 pays.

Genzyme a été la recherche d'une thérapie orale pour la maladie de Gaucher pendant environ 15 ans. Cerdelga a déjà été approuvé par les régulateurs américains, avec des processus d'application en cours dans un certain nombre d'autres pays.

Dr David Meeker, Genzyme président et chef de la direction, a déclaré: «Avec la disponibilité d'un traitement par voie orale efficace, Cerdelga offrirait certains patients et leurs médecins plus de choix dans la façon de gérer cette maladie grave."

Genzyme fait partie de Sanofi depuis 2011. Ensemble, ils ont développé un certain nombre de traitements pour la sclérose en plaques – notamment Lemtrada et Aubagio – en plus de leur travail sur Cerdelga.