BlueRock/Bayer administre la première dose de DA01 à un patient atteint de la maladie de Parkinson.

Bayer AG a annoncé que sa filiale biopharmaceutique au stade clinique, BlueRock Therapeutics, a administré le premier DA01, ses neurones dopaminergiques pluripotents dérivés de cellules souches. BlueRock tente de restaurer la fonction motrice chez les patients atteints de la maladie de Parkinson et d'inverser le processus dégénératif en restaurant l'innervation perdue du cerveau. Les patients inscrits à l'essai clinique de phase 1 de BlueRock (NCT04802733) subiront une transplantation chirurgicale des cellules productrices de dopamine dans une grande structure située dans le cerveau appelée putamen, qui est une boucle de rétroaction complexe qui prépare et facilite le mouvement des membres. L'évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité de la greffe de cellules DA01 un an après la greffe est l'objectif principal de cette étude. L'évaluation des preuves de la survie des cellules transplantées et des effets moteurs à un an et à deux ans après la transplantation, des évaluations de la sécurité et de la tolérabilité à deux ans et une évaluation de la viabilité de la transplantation sont les objectifs secondaires. En même temps que cette étude clinique de phase 1 progresse, la société de thérapie génique par virus adéno-associé au stade clinique de Bayer, Asklepios BioPharmaceutical, est au milieu d'une étude clinique de phase 1b (NCT04167540) cherchant également à fournir des thérapies avancées pour la maladie de Parkinson. Cette société utilise un AAV qui délivre le gène du facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale humaine aux neurones du putamen, entraînant l'expression et la sécrétion de la protéine GDNF dans les régions du cerveau touchées par la maladie de Parkinson. L'objectif principal à ce stade est d'évaluer les patients pour évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire. Wolfram Carius, responsable de la thérapie cellulaire et génique de Bayer, a déclaré : « Le potentiel des candidats cliniques de BlueRock et d'AskBio pour traiter la maladie de Parkinson pourrait être immense. Pour la première fois, il pourrait être possible d'arrêter et d'inverser cette maladie dégénérative et d'aider véritablement les patients dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants. Le début des essais cliniques représente le début d'une option de traitement véritablement révolutionnaire pour améliorer considérablement la vie des patients.