Deux autres patients adultes participant à l'essai Krystal Biotech DEB

L’épidermolyse bulleuse dystrophique est une affection rare, incurable, provoquée par des mutations du gène COL7A codant pour le collagène de type VII et pouvant être fatale. Krystal Biotech a mis au point KB103, un vecteur viral destiné à délivrer les gènes COL7A1 humains fonctionnels directement aux cellules de la peau en division et non en division du patient. Les résultats intermédiaires de KB103 sur deux patients respectaient tous les critères principaux d'efficacité et d'innocuité des plaies de KB103 administrées par voie topique. L'essai de phase I / II recrute deux autres patients adultes en plus des quatre patients d'origine. Les résultats finaux sont attendus au premier semestre 2019, dans la perspective d'une étude pivot de phase III débutant au second semestre 2019. Deux des patients adultes âgés de 28 et 35 ans et deux patients âgés de cinq ans et plus participeront à la phase ouverte de l’étude de phase II, à la suite de conversations avec la FDA sur l’enregistrement de patients pédiatriques. Une fois que l'ensemble complet de données de la phase I / II actuelle aura été publié, Krystal Biotech envisage également des essais humains sur l'épidermolyse bulleuse dystrophique affectant les yeux, à l'aide de gouttes oculaires KB103, ainsi qu'une étude sur des patients souffrant de mains fusionnées.