Données d’essai intermédiaires provisoires de phase 3 sur le Zolgensma de Novartis

De nouvelles données provisoires issues de l’essai de phase 3 de Novartis portant sur l’efficacité de sa thérapie génique Zolgensma dans le traitement de l’atrophie musculaire spinale de type 1 chez des patients de moins de six mois ont révélé que Zolgensma avait réussi à transduire les cibles visées dans le système nerveux central et fourni une expression étendue du SMN comparable à un tissu provenant d'un individu non affecté après une perfusion intraveineuse unique du traitement. Il a été démontré que Zolgensma prolongeait la survie sans événement chez les patients puisque 21 des 22 participants à l'essai étaient en vie et sans événement au 27 septembre 2018, avec un âge médian de 9,5 mois. Les données indiquent que chez les patients non traités, la moitié des bébés atteints d'AS de type 1 décéderont ou nécessiteront une ventilation permanente avant 10 mois et demi. Il y avait également une augmentation prématurée et forte des scores de test des troubles neuromusculaires chez le nourrisson de l'hôpital pour enfants de Philadelphie, et des évaluations préliminaires ont révélé qu'il y avait une plus grande réalisation de jalons moteurs chez les patients traités par Zolgensma par rapport aux patients non traités. Le 27 septembre 2018, trois patients ont pu s'asseoir sans assistance pendant au moins 30 secondes, passant à huit le 31 décembre 2018. Le Dr Olga Santiago, responsable de la médecine en chef chez AveXis, a déclaré: "Ces données STR1VE renforcent ce qui a été observé l’essai pivot de phase 1 START, y compris les tendances en matière de survie prolongée et de réalisation d’un jalon jamais observé dans l’histoire naturelle de la maladie non traitée. Avec une population de patients et des caractéristiques de base correspondant à l’essai START, ces données s’appuient sur le corpus utilisation de Zolgensma pour SMA type 1. "