GlaxoSmithKline reçoit le soutien du CHMP pour l'approbation de l'UE de Strimvelis

GlaxoSmithKline a reçu une recommandation du Comité de l'Europe à partir des médicaments à usage humain (CHMP) pour l'approbation de Strimvelis.

Le comité Agence européenne des médicaments, en collaboration avec le comité des thérapies innovantes, a émis un avis favorable recommandant l'autorisation de mise sur le marché pour cette nouvelle thérapie pour déficit immunitaire combiné sévère due à une carence en adénosine désaminase (ADA-SCID).

ADA-SCID est une maladie génétique très rare qui empêche le développement d'un système immunitaire en santé. On estime à se produire dans environ 15 patients par an en Europe, et se révèle souvent fatale dans la première année de la vie d'un enfant.

Strimvelis est une thérapie génique de cellules souches créées en utilisant les propres cellules du patient individuel, qui est destiné à corriger la cause de la maladie. Si elle est approuvée, ce serait la première thérapie génique ex vivo corrective pour les enfants lancés partout dans le monde.

Patrick Vallance, président de la recherche et du développement chez GlaxoSmithKline, a déclaré: "Nous saluons cette opinion du CHMP, qui est une étape importante pour rendre Strimvelis à la disposition des enfants qui vivent avec cette maladie extrêmement rare et fatale."

Il est à espérer que cette thérapie technologie de plate-forme de gène peut être appliquée à d'autres maladies à l'avenir.