IntraBio annonce une percée majeure dans l'utilisation de l'IB1001 pour le traitement de la gangliosid

OXFORD, Royaume-Uni – 19 août 2021 – Life Science Newswire – IntraBio Inc a annoncé aujourd'hui les données positives de son essai clinique multinational d'IB1001 (N-acétyl-L-leucine) pour le traitement de la gangliosidose GM2 (maladie de Tay-Sachs et Sandhoff). IB1001 a démontré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative des symptômes, du fonctionnement et de la qualité de vie dans les critères d'évaluation principaux et secondaires chez les patients pédiatriques et adultes atteints de gangliosidose GM2. L'essai a atteint son critère d'évaluation principal, l'Impression clinique du changement de gravité (CI-CS), qui a été évaluée par des évaluateurs centralisés en aveugle (professeurs de neurologie ayant une expertise dans le mouvement et les troubles neurologiques). L'essai a également atteint des critères d'évaluation secondaires, notamment l'Échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA), l'Échelle d'évaluation de l'invalidité modifiée (mDRS), les évaluations Investigators, Caregivers et Patients Clinical Global Impression of Change (CGI-C). IB1001 s'est avéré sûr et bien toléré, sans effets indésirables graves liés au médicament. « Les résultats de cette étude sont extrêmement importants pour la communauté GM2 », a déclaré le Dr Susanne Schneider, chercheur principal et professeur de neurologie à l'Université Ludwig Maximilian de Munich. âIB1001 est le premier médicament à démontrer un effet statistiquement significatif et cliniquement significatif pour le traitement de la gangliosidose GM2. IB1001 a un profil de sécurité très convaincant, une administration orale facile [sachet mélangé avec de l'eau], affirmant son profil risque/bénéfice très favorable en tant que traitement pour cette maladie dévastatrice.â Professeur Antony Galione, FRS, FMedSci, professeur statutaire de pharmacologie, Université de Oxford a commenté : « La gangliosidose GM2 (maladie de Tay-Sachs et Sandhoff) est une maladie dévastatrice qui n'a jamais eu de traitement disponible. Nous sommes très heureux que IB1001 soit le premier médicament efficace pour ce trouble et qu'il améliore la vie de tant de patients et de leurs familles. Compte tenu de ce que l'on sait du mécanisme d'IB1001 et de ses multiples essais cliniques réussis, nous continuerons d'étudier ce médicament pour d'autres maladies neurologiques génétiques rares et pour des maladies neurodégénératives plus courantes dans la société avec d'importants besoins médicaux non satisfaits. » Dans une déclaration conjointe, Rick Karl, président de la Fondation Cure Tay-Sachs et Dan Lewi, directeur général de la Fondation Cure Action for Tay-Sachs, ont déclaré : « Ce traitement est une avancée majeure pour la communauté de la gangliosidose GM2 qui comprend Tay-Sachs et Sandhoff. C'est le premier médicament à offrir de l'espoir aux patients et aux familles touchés par ces maladies dévastatrices. Il s'agit d'affections évolutives mettant la vie en danger sans aucun traitement médicamenteux approuvé. Il est urgent que ce traitement efficace soit approuvé et mis à la disposition des patients de notre communauté avant que la fenêtre d'opportunité thérapeutique ne soit perdue.â Les résultats positifs de cette étude IB1001-202 sont renforcés par le profil d'efficacité et d'innocuité de l'IB1001 déjà démontré dans l'étude IB1001-201 réussie d'IntraBio pour la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). Comme c'est le cas dans l'essai clinique IB1001-202 pour la gangliosidose GM2, IB1001-201 a été le premier essai clinique à démontrer une signification statistique et un effet cliniquement significatif chez les patients atteints de NPC. Ces résultats donnent un nouvel élan au vaste programme de développement clinique prévu pour IB1001 qui répondra aux besoins médicaux non satisfaits importants pour le traitement des troubles neurologiques rares et courants. Pour le communiqué de presse complet avec toutes les informations supplémentaires sur IB1001 et l'essai IB1001-202, veuillez visiter www.intrabio.com/news