Le CHMP approuve quatre médicaments orphelins

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA a approuvé quatre médicaments orphelins: Sanofi's Cablivi (caplacizumab), Ultragenyxâs Mepsevii (vestronidase alfa), Baxaltaâs Veyvondi (vonicog alfa) et Jazz Pharmaceuticalsâ Vyxeos (daunorubicine / cytarabine liposomale) . Cablivi, pour le purpura thrombocytopénique thrombotique acquis (aTTP), est le premier médicament à être approuvé en Europe pour l'aTTP, et on pense qu'il pourrait faire une réelle différence et réaliser des ventes d'environ 500 millions de dollars chaque année. Le traitement actuel est le processus coûteux d'échange plasmatique avec des médicaments immunosuppresseurs qui ont des effets secondaires graves. Mepsevii, un médicament de type VII de mucopolysaccharidose pour le trouble du stockage lysosomal incroyablement rare, fonctionne comme une thérapie de remplacement enzymatique. Veyvondi, pour le traitement de la maladie de von Willebrand, devrait être utilisé comme lorsque la desmopressine standard est inefficace ou contre-indiquée. Vyxeos est destiné au traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LAM) nouvellement diagnostiquée et deviendra la première option de chimiothérapie dans l'UE spécifiquement pour la LMA liée à la thérapie ou la LMA avec des modifications liées à la myélodysplasie si la Commission européenne l'approuve.