Le CHMP recommande la CMA pour la thérapie Kaftrio CF de Vertex

Le comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché conditionnelle dans toute l'Union européenne pour la trithérapie Kaftrio de Vertex (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor) en association avec Kalydeco (ivacaftor) pour les patients atteints de fibrose kystique âgés de 12 ans et plus avec une mutation F508del et une mutation de fonction minimale ou deux mutations F508del dans le gène CFTR (régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique). Cette opinion est venue sur le dos des résultats des essais cliniques de phase III AURORA F / MF (NCT03525444) et AURORA F / F (NCT03525548) où la triple combinaison a considérablement amélioré la fonction pulmonaire et réduit les exacerbations pulmonaires chez ces patients atteints de mucoviscidose. Kaftrio est déjà approuvé et commercialisé aux États-Unis sous le nom de Trikafta, et cet avis du CHMP ira à la CE pour une décision finale. Marcus A. Mall, MD, professeur au Centre médical de l'Université Charité de Berlin, a déclaré: «Les données cliniques pour l'ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor plus l'ivacaftor chez les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus avec un génotype F / F ou F / MF sont sans précédent . En plus des améliorations de la fonction pulmonaire, les données ont montré des améliorations dans plusieurs mesures importantes des résultats, y compris la qualité de vie. Les communautés cliniques et les patients sont ravis que plus de personnes atteintes de mucoviscidose puissent bénéficier des modulateurs CFTR. »Carmen Bozic, MD, vice-présidente exécutive du développement mondial des médicaments et des affaires médicales, et directrice médicale de Vertex Pharmaceuticals, a déclaré:« Nous sont ravis d'avoir reçu cet avis positif du CHMP. S'il est approuvé, ce serait le premier modulateur CFTR pour les personnes ayant une mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale et apporterait des avantages supplémentaires aux personnes ayant deux mutations F508del. Cette étape nous rapproche de la livraison de ce médicament innovant contre la mucoviscidose à ceux qui attendent, et de notre objectif ultime de fournir une option thérapeutique à chaque personne atteinte de cette maladie rare et dévastatrice.