L'EMA accorde le statut PRIME au risdiplam de Roche pour SMA

L’Agence européenne des médicaments a octroyé le statut de médicament prioritaire au médicament risdiplam, un médicament oral expérimental de Roche, pour le traitement de la maladie génétique rare et débilitante le plus souvent diagnostiquée chez les enfants, l’atrophie musculaire spinale, et pourrait éventuellement devenir le premier médicament oral pour le traitement de la maladie rachidienne. atrophie des types 1, 2 et 3. Il fait actuellement l’objet d’une étude dans le cadre de trois essais cliniques multicentriques mondiaux portant sur tous les types de la maladie. Sandra Horning, MD, médecin en chef de Roche et responsable du développement mondial des produits, a déclaré: "La SMA est la principale cause génétique de décès chez les jeunes enfants, et les familles et les cliniciens continuent de rechercher des traitements alternatifs pour cette maladie progressivement invalidante et constituant un danger de mort La décision de l’EMA d’octroyer le titre PRIME reconnaît le potentiel de l’agent systémique oral risdiplam à fournir des résultats cliniquement significatifs aux patients et à répondre à un besoin médical permanent en SMA. "