Percée dans la correction des mutations pathogènes

Des outils d'édition de gènes à la fine pointe de la technologie ont été utilisés pour corriger une mutation pathogène dans des embryons humains de stade précoce pour la première fois.

Une équipe dirigée par l'Institut Salk a utilisé le système CRISPR-Cas9 pour aborder une mutation dominante dans le gène MYBPC3 qui est connue pour être responsable de la cardiomyopathie hypertrophique – la cause la plus fréquente de décès soudaine chez les jeunes athlètes en bonne santé.

Les tests ont non seulement montré qu'un pourcentage élevé de cellules embryonnaires ont été réparés avec succès, mais aussi que la correction des gènes n'a pas induit de mutations détectables hors cible et l'instabilité du génome, qui sont considérées comme des préoccupations majeures pour l'édition de gènes.

Bien que ce soient des résultats préliminaires, avec plus de recherches nécessaires pour éviter tout effet involontaire, il indique néanmoins que l'édition de gènes peut être utilisé de manière possible pour éliminer les conditions héréditaires en veillant à ce que les défauts ne soient pas répercutés sur les générations futures.

Juan Carlos Izpisua Belmonte, professeur au laboratoire d'expression de gènes de Salk, a déclaré: «Grâce aux progrès dans les technologies des cellules souches et l'édition de gènes, nous commençons enfin à aborder les mutations pathogènes qui ont un impact potentiel sur des millions de personnes».

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