Une collaboration passionnante sur la thérapie génique de la fibrose kystique

Boehringer Ingelheim a annoncé sa collaboration avec Oxford BioMedica, Imperial Innovations et le Consortium britannique sur la thérapie génique de la fibrose kystique de l'Imperial College London et des universités d'Oxford et d'Édimbourg. Actuellement, Vertex's Kalydeco et Orkambi sont utilisés pour traiter la protéine CFTR défectueuse à l'origine de la fibrose kystique, mais elle ne peut que ralentir la progression de la maladie. Orkambi n'est actuellement autorisé que pour les patients porteurs de deux copies de la mutation F508del. La nouvelle collaboration travaillera sur le remplacement du gène muté défectueux par un gène sain inséré directement dans les poumons dans un vecteur lentiviral. S'ils réussissent à faire une thérapie génique inhalable, cela pourrait potentiellement guérir la maladie et BI aura le droit exclusif de le développer et de le commercialiser. Le professeur Eric Alton, coordinateur du Consortium britannique sur la thérapie génique de la fibrose kystique à l'Imperial College, a déclaré: "Le GTC estime que ce partenariat offre aux patients atteints de la FK une chance optimale d'établir la thérapie génique comme pratique clinique courante pour tous les patients. de leur statut mutuel et, le moment venu, à la fois pour prévenir les maladies pulmonaires et pour traiter les problèmes établis, nous aimerions profiter de cette occasion pour remercier chaleureusement tous nos collecteurs de fonds qui nous ont soutenus pendant de nombreuses années.