Une forme potentielle de thérapie génique inhalable pour les maladies pulmonaires est développée

Des chercheurs de l'Institut de recherche intégrative sur le cancer Koch et de l'Institut de génie médical et des sciences ont mis au point une forme inhalable d'ARN messager susceptible d'être administrée directement dans les poumons pour traiter la fibrose kystique et d'autres maladies pulmonaires. En thérapie génique, l'ARNm est souvent utilisé pour amener les cellules à produire des protéines thérapeutiques, et les chercheurs ont utilisé un type de polymère biodégradable chargé positivement appelé poly (bêta-aminoesters hyper-ramifiés) pour tenter de stabiliser l'ARN afin qu'il puisse être inhalé. tout comme les médicaments asthmatiques sont inhalés. La technique a été testée en encapsulant un segment d’ARN qui codait pour une protéine fluorescente appelée luciférase et en vérifiant si elle pouvait être exprimée dans les poumons de souris. Les chercheurs ont synthétisé des particules sphériques de 150 nm de diamètre des esters de libération et de l'ARNm expérimental, puis les ont suspendues dans des gouttelettes liquides qu'ils ont administrées aux souris sous forme de brouillard au travers d'un nébuliseur. La luciférase était produite dans les poumons de la souris dans les 24 heures et diminuait avec le temps, mais des doses répétées maintenaient le niveau. Ils ont également réussi à lyophiliser les nanoparticules en une poudre pouvant être administrée par un inhalateur, contrairement au nébuliseur utilisé dans leur expérience. Aux États-Unis, un essai clinique préliminaire sur l'ARNm inhalable pour la fibrose kystique a été lancé.