Genzyme-Gaucher-Krankheit Medikament erhält EU-Zulassung

Genzyme hat die Genehmigung der Cerdelga, einem oralen Primärtherapie für Erwachsene mit Gaucher-Krankheit Typ 1, von Regulierungsbehörden der EU angekündigt.

Das Medikament, generischen Namen eliglustat wurde zum Verkauf in den USA im August nach der bisher größte klinische Forschungsprogramm in die Wirksamkeit einer Behandlung Weg für die seltene genetische Erkrankung, Pharmatimes berichtet zugelassen.

Bestehend aus 400 Patienten, die Studie, dass Cerdelga trugen zu einer Vielzahl von positiven Ergebnissen, einschließlich der Verbesserung der Größe der Milz, Thrombozytenzahl, Hämoglobinspiegel und Lebervolumens.

Es zeigte auch Nichtunterlegenheit auf die Enzymersatztherapie Cerezyme, generischen Namen Imiglucerase.

Nebenwirkungen wurden nicht gezeigt mild, mit Durchfallerkrankungen bei rund sechs Prozent der Patienten zeigten. Eine kleine Anzahl von Individuen metabolisiert das Medikament bei einer überdurchschnittlichen oder unbestimmten Rate, woraufhin Regler, um auszuschließen, dass diese Personen sind nicht für eine Behandlung.

Cerdelga werden in den EU-Ländern ab dem Jahr 2015 aufgerollt werden, sagte Genzyme in einer Erklärung.