Inceptua Early Access und Sentynl Therapeutics Inc. geben den Start des Early-Access-Programms bekannt

Inceptua Early Access (eine Geschäftseinheit der Inceptua Group) und Sentynl Therapeutics Inc. (âSentynlâ), ein in den USA ansässiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich darauf konzentriert, Patienten mit seltenen Krankheiten innovative Therapien anzubieten, gaben heute bekannt, dass sie eine Partnerschaft eingegangen sind Sentynlâs Nulibry® ist über ein Early-Access-Programm für berechtigte Patienten mit MoCD-Mangel (MoCD) Typ A erhältlich. MoCD Typ A ist eine schnell fortschreitende autosomal-rezessive angeborene Stoffwechselstörung, die zu toxischen Sulfitspiegeln führt, die neurologische Folgen wie Krampfanfälle, schwere Ernährungsschwierigkeiten verursachen Entwicklungsverzögerungen und Tod innerhalb der ersten 4 Lebensjahre, wenn sie unbehandelt bleiben. Nulibry ist die erste zugelassene Behandlungsoption für MoCD Typ A. Nulibry wurde 2021 von der FDA zugelassen, und im September 2022 erteilte die Europäische Kommission die Marktzulassung für Nulibry unter außergewöhnlichen Umständen. Early-Access-Programme (auch bekannt als Expanded Access, Early Access, Compassionate Use, Named Patient Supply) sind ein konformer Weg, durch den Arzneimittel, die sich entweder noch in der Entwicklung befinden oder in ihrem Land der beabsichtigten Verwendung nicht zugelassen sind, für Patienten verfügbar gemacht werden können, die entweder keine alternative Behandlungsoption haben oder alle anderen in ihrem Wohnsitzland verfügbaren Behandlungsoptionen ausgeschöpft haben. „Inceptua Early Access freut sich, Sentynl mit dem Nulibry Early Access-Programm zu unterstützen, um geeigneten Patienten mit MoCD Typ A die Möglichkeit zu geben, Zugang zur ersten zugelassenen therapeutischen Option für diese Krankheit zu erhalten. MoCD Typ A ist eine verheerende Krankheit mit erheblichem ungedecktem Bedarf, und alles, was wir tun können, um den frühen Zugang zu dieser neuen Behandlungsoption zu unterstützen, wird den Familien der von dieser Erkrankung betroffenen Kinder Hoffnung geben“, sagte Stuart Bell, Vice President, Early Access, Inceptua-Gruppe. Grant Castor, Senior Vice President, Commercial Strategy and Operations bei Sentynl, sagte: „Wir freuen uns über die Partnerschaft mit Inceptua Early Access, um einen formellen zentralisierten Prozess für die Bearbeitung von Anfragen bereitzustellen, bei denen es weltweit Verdachtsfälle und bestätigte Fälle von MoCD Typ A gibt. Eine Verdachtsdiagnose von MoCD Typ A und eine schnelle Einleitung der Behandlung sind für alle Kinder mit dieser extrem seltenen Krankheit weltweit von entscheidender Bedeutung.â