Der CHMP genehmigt vier Arzneimittel für seltene Krankheiten

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA hat nun vier Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen – Sanofiâs Cablivi (Caplacizumab), Ultragenyxas Mepsevii (Vestronidase alfa), Baxaltaâs Veyvondi (Vonicog alfa) und Jazz Pharmaceuticalsâ Vyxeos (liposomales Daunorubicin / Cytarabin). . Cablivi, für erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (aTTP), ist das erste Therapeutikum, das in Europa für aTTP zur Zulassung empfohlen wird, und die Gedanken sind, dass es einen echten Unterschied machen und jährlich einen Umsatz von rund 500 Millionen US-Dollar erzielen kann. Die derzeitige Behandlung ist der teure Prozess des Plasmaaustausches mit Immunsuppressiva, die schwerwiegende Nebenwirkungen haben. Mepsevii, ein Mucopolysaccharidose-Typ-VII-Medikament für die unglaublich seltene lysosomale Speicherkrankheit, arbeitet als Enzymersatztherapie. Veyvondi zur Behandlung der von-Willebrand-Krankheit sollte verwendet werden, wenn die Standardtherapie Desmopressin unwirksam oder kontraindiziert ist. Vyxeos ist für die Behandlung von neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) bestimmt und wird die erste Chemotherapieoption in der EU speziell für therapiebedingte AML oder AML mit Myelodysplasie-bedingten Veränderungen sein, wenn die Europäische Kommission diese genehmigt.