EMA gewährt Roches Risdiplam für SMA den PRIME-Status

Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat der Roche-Studie für orale Medizin Risdiplam für die Behandlung der seltenen und schwächenden genetischen Erkrankung, die am häufigsten bei Kindern diagnostiziert wird, die Rückenmuskulaturatrophie, den Status PRIority Medicines verliehen, und es ist denkbar, dass sie die erste orale Medizin für die Behandlung von Rückenmuskulatur ist Atrophietypen 1, 2 und 3. Es wird derzeit in drei globalen, multizentrischen klinischen Studien bei allen Arten von Krankheiten untersucht. Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer von Roche und Leiter der globalen Produktentwicklung, sagte: "SMA ist die häufigste genetische Todesursache bei Kleinkindern. Familien und Kliniker suchen nach alternativen Behandlungsmöglichkeiten für diese zunehmend schwächende und lebensbedrohliche Krankheit Die Entscheidung der EMA, PRIME zuzuweisen, erkennt das Potenzial des oralen systemischen Mittels Risdiplam an, klinisch bedeutsame Ergebnisse für Patienten zu liefern und auf einen anhaltenden medizinischen Bedarf bei SMA einzugehen. "