FDA genehmigt Givlaari

Givlaari (Givosiran), eine Behandlung für erwachsene Patienten mit der genetisch bedingten Störung akute Leberporphyrie, wurde von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zugelassen. Die FDA erteilte die Zulassung des Produkts auf der Grundlage der Ergebnisse einer klinischen Studie, die an vierundneunzig Patienten mit der genetischen Störung durchgeführt wurde. Alle Patienten erhielten entweder Givlaari oder ein Placebo. Die Leistung von Givlaari wurde durch die Anzahl der Porphyrie-Anfälle bestimmt, die es erforderlich machten, dass die Patienten ins Krankenhaus mussten, zu Hause eine intravenöse Infusion von Hämin benötigten oder sich einer medizinischen Versorgung unterziehen mussten. Die Ergebnisse zeigten, dass die Patienten, die das Placebo erhielten, siebzig Prozent mehr Porphyrieanfälle erlebten als die Patienten, die Givlaari erhielten. Bei Patienten, die Givlaari erhielten, traten häufige Nebenwirkungen der Behandlung auf, einschließlich Reaktionen an der Injektionsstelle und Übelkeit, und es wird empfohlen, dass Angehörige der Gesundheitsberufe auf Anzeichen von Nierenfehlfunktionen und anaphylaktischen Reaktionen wachsam bleiben. Der amtierende Direktor des Amtes für onkologische Krankheiten im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung und der Direktor des FDA-Exzellenzzentrums für Onkologie, Richard Pazdur, sagten: "Diese Anhäufung kann zu akuten Angriffen führen, die als Porphyria-Angriffe bekannt sind und dazu führen können Starke Schmerzen und Lähmungen, Atemstillstand, Krampfanfälle und psychische Zustandsveränderungen: Diese Anfälle treten plötzlich auf und können zu bleibenden neurologischen Schäden und zum Tod führen Das heute zugelassene Medikament kann diese Krankheit behandeln, indem es dazu beiträgt, die Anzahl der Anfälle zu verringern, die das Leben der Patienten stören. "