IntraBio kündigt großen Durchbruch bei der Anwendung von IB1001 zur Behandlung von GM2-Gangliosidose an

OXFORD, Großbritannien – 19. August 2021 – Life Science Newswire – IntraBio Inc gab heute positive Daten aus seiner multinationalen klinischen Studie mit IB1001 (N-Acetyl-L-Leucin) zur Behandlung von GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit) bekannt. IB1001 zeigte bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit GM2-Gangliosidose eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung der Symptome, Funktionsfähigkeit und Lebensqualität sowohl am primären als auch am sekundären Endpunkt. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, den Clinical Impression of Change in Severity (CI-CS), der von verblindeten, zentralisierten Ratern (Neurologieprofessoren mit Erfahrung in Bewegung und neurologischen Störungen) bewertet wurde. Die Studie erreichte auch sekundäre Endpunkte, darunter die Skala für die Beurteilung und Bewertung von Ataxie (SARA), die Modified Disability Rating Scale (mDRS), die Bewertung der Prüfärzte, Pflegekräfte und Patienten im klinischen Gesamteindruck der Veränderung (CGI-C). Es wurde beobachtet, dass IB1001 sicher und gut verträglich ist und keine arzneimittelbedingten schwerwiegenden Nebenwirkungen aufweist. „Die Ergebnisse dieser Studie sind für die GM2-Gemeinschaft von enormer Bedeutung“, sagte Dr. Susanne Schneider, Principal Investigator und Professorin für Neurologie an der Ludwig-Maximilians-Universität München. âIB1001 ist das erste Medikament, das eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Wirkung zur Behandlung der GM2-Gangliosidose zeigt. IB1001 hat ein sehr überzeugendes Sicherheitsprofil, eine einfache orale Verabreichung [Beutel mit Wasser gemischt], was sein sehr günstiges Nutzen-Risiko-Profil als Behandlung für diese verheerende Krankheit bestätigt.“ Professor Antony Galione, FRS, FMedSci, Statutory Professor of Pharmacology, University of Oxford kommentierte, âGM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit) ist eine verheerende Krankheit, für die es nie eine verfügbare Behandlung gab. Wir freuen uns sehr, dass IB1001 das erste Medikament ist, das bei dieser Erkrankung wirksam ist und das Leben so vieler Patienten und ihrer Familien verbessern wird. In Anbetracht dessen, was über den Mechanismus von IB1001 bekannt ist und seine zahlreichen erfolgreichen klinischen Studien, werden wir dieses Medikament weiterhin auf andere seltene genetische neurologische Erkrankungen und auf häufigere neurodegenerative Erkrankungen untersuchen, die in einer Gesellschaft mit hohem medizinischem Bedarf weit verbreitet sind.“ In einer gemeinsamen Erklärung sagt Rick Karl, Präsident der Cure Tay-Sachs Foundation, und Dan Lewi, Chief Executive Officer der Cure Action for Tay-Sachs Foundation, kommentierten: „Diese Behandlung ist ein großer Durchbruch für die GM2-Gangliosidose-Gemeinschaft, zu der Tay-Sachs und Sandhoff gehören. Es ist das erste Medikament, das Patienten und Familien, die von diesen verheerenden Krankheiten betroffen sind, Hoffnung gibt. Es handelt sich um progressive, lebensbedrohliche Zustände ohne zugelassene medizinische Behandlungen. Diese wirksame Behandlung muss dringend zugelassen und den Patienten in unserer Gemeinschaft zur Verfügung gestellt werden, bevor das Zeitfenster der therapeutischen Möglichkeiten verloren geht.“ Die positiven Ergebnisse dieser IB1001-202-Studie werden bereits durch das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von IB1001 bestätigt in der erfolgreichen IB1001-201-Studie von IntraBio zur Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) nachgewiesen. Wie in der klinischen Studie IB1001-202 für GM2-Gangliosidose war IB1001-201 die erste klinische Studie, die eine statistische Signifikanz und eine klinisch bedeutsame Wirkung bei Patienten mit NPC zeigte. Diese Ergebnisse liefern weitere Impulse für das für IB1001 geplante breite klinische Entwicklungsprogramm, das den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf zur Behandlung von seltenen und häufigen neurologischen Erkrankungen adressieren wird. Die vollständige Medienmitteilung mit allen ergänzenden Informationen zu IB1001 und der IB1001-202-Studie finden Sie unter www.intrabio.com/news