Mögliche inhalierbare Form der Gentherapie bei Lungenerkrankungen entwickelt

Forscher des Koch-Instituts für integrative Krebsforschung und des Instituts für Medizintechnik und Wissenschaft haben eine inhalierbare Boten-RNA entwickelt, die das Potenzial hat, direkt in die Lunge verabreicht zu werden, um Mukoviszidose und andere Lungenerkrankungen zu behandeln. In der Gentherapie wird mRNA häufig verwendet, um Zellen dazu zu bringen, therapeutische Proteine herzustellen, und die Forscher verwendeten eine Art biologisch abbaubares, positiv geladenes Polymer, das als hyperverzweigte Poly (beta-Aminoester) bezeichnet wird, um zu versuchen, RNA so zu stabilisieren, dass sie inhaliert werden kann genau wie asthmatische Medikamente eingeatmet werden. Die Technik wurde getestet, indem ein Teil der mRNA, der ein fluoreszierendes Protein namens Luciferase kodierte, verkapselt wurde und ob es in der Lunge von Mäusen exprimiert werden konnte. Die Forscher synthetisierten kugelförmige Partikel der Abgabeester und experimentellen mRNA mit einem Durchmesser von 150 nm (150 nm) und suspendierten sie in flüssigen Tröpfchen, die sie den Mäusen in Nebelform durch einen Vernebler verabreichten. Innerhalb von 24 Stunden wurde innerhalb der Mäuse-Lunge Luciferase produziert, die mit der Zeit abnahm, aber wiederholte Dosen hielten den Spiegel konstant. Es gelang ihnen auch, die Nanopartikel zu einem Pulver zu gefrieren, das im Gegensatz zu dem in ihrem Experiment verwendeten Vernebler durch einen Inhalator verabreicht werden konnte. In den USA wurde mit einer ersten klinischen Studie mit inhalierbarer mRNA für Mukoviszidose begonnen.