NICE genehmigt Kuvan-Behandlung für Schwangere

NICE (The National Institute for Health and Care Excellence) hat einen abschließenden Beratungsentwurf verteilt, in dem BioMarins Kuvan (Sapropterin) als eine Wahl zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) bei schwangeren Frauen bis zur Geburt und zur Medikation der Krankheit im Personen vor dem 22. Lebensjahr. PKU ist eine dauerhafte und anhaltende Stoffwechselstörung, die durch den Mangel eines bestimmten Enzyms ausgelöst wird, das Phenylalanin abbaut und derzeit durch eine proteinreduzierte Diät behandelt wird, die ihr ganzes Leben lang anhält. Auf einer öffentlichen Konferenz wurde der frühere Empfehlungsentwurf von NICE diskutiert, der besagte, dass Kuvan nur zur Behandlung von Kindern verwendet werden sollte, also nicht verfügbar ist, sobald der Patient 18 Jahre alt ist. Die Gruppe entschied, dass PKU eine große Sorge ist, wenn sie während der Schwangerschaft nicht genau kontrolliert wird. Dies liegt daran, dass es bei ungeborenen Babys zu schweren Erbkrankheiten führen kann. Das NICE hat Frauen nun sanktioniert, Kuvan in ihrer vorgeburtlichen Phase früher einzunehmen, weil es möglicherweise ihre ungeborenen Kinder verbessert hat. Der Vorstand erkannte, dass Kuvan dazu beitragen könnte, dauerhafte Hirnschäden bei Kindern zu vermeiden, da die Kindheit die wichtigste Zeit für das Gehirnwachstum ist. Kuvan wird derzeit für Personen im Alter von 18 bis 22 Jahren empfohlen, um die Gehirnentwicklung und den Übergang zur Reife abzudecken. Da das Medikament gewichtsbasiert dosiert ist und Bedenken hinsichtlich seiner Wirksamkeit hat, sind die Kostenbewertungen höher als das, was NICE für einen angemessenen Einsatz von NHS-Mitteln für Menschen über 22 hält.