Novartis 'Crizanlizumab erhält den Durchbruch in der FDA

Die FDA hat Crizanlizumab (SEG101), einem monatlich humanisierten monoklonalen Anti-P-Selectin-Antikörper-Medikament zur Behandlung der Sichelzellkrankheit, die von Novartis entwickelt wurde, die Durchbruchsbezeichnung verliehen, um die durch fehlerhafte rote Blutkörperchen hervorgerufenen schmerzhaften Vasokklusivkrisen zu verhindern klumpen und blockieren Blutgefäße, was zu Organschäden führen kann. Eine Phase-2-Studie hat gezeigt, dass eine monatliche Dosis von Crizanlizumab die Wahrscheinlichkeit, dass ein VOC in einem Zeitraum von 12 Monaten auftritt, im Vergleich zu Placebo signifikant reduzierte. Von den Patienten, die Crizanlizumab erhielten, die im Vorjahr bis zu zehn VOCs ausgesetzt waren, waren fast 36% von ihnen VOC-frei im Vergleich zu 17% der Patienten unter Placebo. Die durchschnittliche jährliche VOC-Rate, die zu Gesundheitsbesuchen führte, wurde bei den mit Crizanlizumab behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo um 45% gesenkt, unabhängig davon, ob die Patienten auch mit der aktuellen Therapie der Sichelzellen, Hydroxyurea, behandelt wurden.