Real-world-Daten von Vertex zeigen Vorteile von Kalydeco für zystische Fibrose

Patienten, die mit Kalydeco (Ivacaftor), einem Modulator der Cystischen Fibrose-Transmembran (CFTR), behandelt wurden, wurden mit einer Gruppe von Patienten verglichen, die hinsichtlich Alter, Geschlecht und Schwere der Erkrankung durch Genotype, die nie einen CFTR-Modulator erhalten hatten, unter Verwendung realer Daten von zwei unabhängige CF-Register. Bei Patienten, die mit Kalydeco behandelt wurden, wurden weniger Krankenhausaufenthalte, Lungenexazerbationen, Transplantationen und Todesfälle beobachtet. UK Daten zeigten 0,4% Todesfälle bei behandelten Patienten im Vergleich zu 0,9% bei unbehandelten Patienten, und ein Verhältnis von 0,2% bis 0,9% für die Transplantation. Die Hospitalisierung bei pulmonalen Exazerbationen lag bei 24,5% im Vergleich zu 43,3% und die pulmonalen Exazerbationen bei 31,6% im Vergleich zu 54,5% bei unbehandelten Patienten. Professorin Diana Bilton, Studienautorin und außerordentliche Professorin am NHLI Imperial College in London und Hon Consultant am Royal Brompton Hospital in London, sagte: "Obwohl es sich um Beobachtungsstudien handelt, die ihre Interpretation einschränken, sahen wir eine Reihe wichtiger Vorteile für Patienten im Laufe der Zeit mit Ivacaftor-Behandlung, im Vergleich zu der Vergleichsgruppe. Diese Studien unterstützen die Idee, dass die CFTR-Modulator-Therapie in der Lage ist, den Krankheitsverlauf bei Mukoviszidose-Patienten zu modifizieren