Roche präsentiert ermutigende 1-Jahres-FIREFISH-Studiendaten

Roches FIREFISH Part 2-Studie zur Bewertung von Risdiplam bei 1-7 Monate alten Säuglingen mit symptomatischer Typ-1-Muskelatrophie der Wirbelsäule erreichte ihren primären Endpunkt, als 29% der Säuglinge bis zum 12. Monat fünf Sekunden lang ohne Unterstützung saßen (wie anhand der Bruttomotorischen Skala von BSID bewertet) -III), 43,9% halten ihren Kopf aufrecht, 31,7% rollen zur Seite und 4,9% stehen mit Unterstützung (gemessen mit HINE-2). Die mediane Behandlungsdauer betrug zu diesem Zeitpunkt 15,2 Monate und das mediane Alter 20,7 Monate. 93% der Säuglinge lebten und 85,4% waren ereignisfrei. Das mittlere Todesalter oder die permanente Beatmung ohne Behandlung betrug 13,5 Monate in einer naturhistorischen Kohorte. Drei Säuglinge hatten innerhalb der ersten drei Monate nach der Behandlung tödliche Komplikationen ihrer Krankheit, aber keine wurde als mit Risdiplam verwandt angesehen. 90% hatten einen CHOP-INTEND-Score-Anstieg von mindestens 4 Punkten und 56% hatten einen Score über 40 (der mittlere Anstieg betrug 20 Punkte). In einem explorativen Endpunkt konnten 95% der Säuglinge, die nach 12 Monaten am Leben waren, noch schlucken und 89% konnten oral füttern, verglichen mit allen Säuglingen mit Typ-1-SMA, die älter als 12 Monate waren und in einer naturgeschichtlichen Kohorte Unterstützung bei der Fütterung benötigten. Die Sicherheit für Risdiplam in der FIREFISH-Studie stimmte mit dem zuvor gemeldeten Sicherheitsprofil überein, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert. Der FIREFISH-Forscher und Professor für pädiatrische neuromuskuläre Erkrankungen am MDUK Oxford Neuromuscular Centre, Professor Laurent Servais, sagte: „Diese Ergebnisse sind besonders ermutigend, da das Durchschnittsalter bei der Einschreibung 5,3 Monate betrug und diese Säuglinge bereits eine fortgeschrittene Krankheit hatten. Die Aufrechterhaltung der Schluckfähigkeit ist besonders wichtig, da es Säuglingen beim Füttern hilft und darauf hindeutet, dass Risdiplam einen großen Einfluss auf die Bulbarfunktion hat. “Levi Garraway, Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung bei Roche, sagte:„ Diese Ergebnisse bestätigen die klinisch bedeutsame Wirksamkeit von Risdiplam bei Säuglingen mit einer fortgeschrittenen und schwer zu behandelnden Krankheit. Wir danken der SMA-Community für ihre Partnerschaft und insbesondere den 62 Familien aus der ganzen Welt, die an Teil 1 und 2 der FIREFISH-Studie teilgenommen haben. “