Spannende Zusammenarbeit bei der Gentherapie der Mukoviszidose

Boehringer Ingelheim hat seine Zusammenarbeit mit Oxford BioMedica, Imperial Innovations und dem UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium des Imperial College London und den Universitäten Oxford und Edinburgh bekannt gegeben. Gegenwärtig werden Vertexâs Kalydeco und Orkambi verwendet, um das fehlerhafte CFTR-Protein zu behandeln, das zystische Fibrose verursacht, aber es kann nur den Fortschritt der Krankheit verlangsamen, und Orkambi ist derzeit nur für Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation zugelassen. Die neue Zusammenarbeit wird daran arbeiten, das fehlerhafte mutierte Gen durch ein gesundes Gen zu ersetzen, das in einen lentiviralen Vektor direkt in die Lunge eingeführt wird. Wenn es ihnen gelingt, eine inhalierbare Gentherapie zu entwickeln, könnte dies möglicherweise eine Heilung für die Krankheit bedeuten, und BI wird die exklusiven globalen Rechte haben, diese zu entwickeln und zu vermarkten. Professor Eric Alton, Koordinator des UK Cystic Fibrosis Gentherapie-Konsortiums am Imperial College, sagte: "Die GTC glaubt, dass diese Partnerschaft CF-Patienten die optimale Chance bietet, die Gentherapie als klinische Routinepraxis zu etablieren, die für alle Patienten relevant ist Englisch: bio-pro.de/en/region/stern/magazin/…1/index.html Wir möchten diese Gelegenheit nutzen, um all unseren Geldgebern, die uns über viele Jahre unterstützt haben, herzlich zu danken