Von der FDA zugelassenes Selumetinib-Medikament von AZ und Merck

Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat das Selumetinib-Medikament von Merck und AstraZeneca zugelassen, eine Behandlung für pädiatrische Patienten über zwei Jahre, die an Neurofibromatose Typ 1 (NF1) leiden. Die Therapie ist die erste, die für Kinder mit einer Erkrankung zugelassen wurde, bei denen Tumore in den Schutzhüllen vorhanden sind, die ihre Nerven bedecken. Die Zulassungen, die auf den positiven Ergebnissen des Evaluierungsprogramms für Krebstherapien des National Cancer Institute basieren, haben die Phase-2-Studie SPRINT Stratum one gesponsert. In der Studie wurde das Medikament als zweimal tägliche orale Monotherapie bei pädiatrischen Patienten ab drei Jahren mit inoperablen plexiformen NF1-Neurofibromen getestet. Die FDA-Zulassung bietet Merck und AstraZeneca einen Prioritätsprüfungsgutschein, mit dem Unternehmen belohnt werden, die Arzneimittel für seltene Krankheiten herstellen. Es kann verwendet werden, um die Überprüfungszeit für ein potenzielles Medikament auf 6 Monate zu verkürzen. Dave Fredrickson, Executive Vice President der Oncology Business Unit, erklärte: „Zum ersten Mal haben Patienten und Familien, die von dieser unheilbaren genetischen Erkrankung betroffen sind, ein zugelassenes Arzneimittel zur Behandlung der resultierenden plexiformen Neurofibrome. Ich möchte unseren Forschungspartnern, dem NCI, dem Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program, der Childrenâs Tumor Foundation, der NF1-Patientengemeinschaft und vor allem den Kindern, Eltern und Ärzten, die am SPRINT-Programm für klinische Studien teilgenommen haben, danken. “ Roy Baynes, Senior Vice President und Chief Medical Officer der MSD Research Laboratories bei Global Clinical Development, erklärte: „Bisher waren keine Medikamente für diese Krankheit zugelassen. Diese Zulassung kann die Behandlung symptomatischer, inoperabler plexiformer NF1-Neurofibrome verändern und gibt diesen Patienten neue Hoffnung. “